Enfin un "Orphan Drug Act" au Canada?

ENFIN UN "ORPHAN DRUG ACT" AU CANADA?

À Montréal, hier lundi le 3 juin 2013, a eu lieu une réunion de consultation sur "Un cadre règlementaire canadien pour les médicaments orphelins", une sorte de "Orphan Drug Act" comme les Américains ont instauré en 1983 et les Européens en 2000. Cette réunion, organisée par le Canadian Organization for Rare Disorders et Santé Canada, a réuni des représentants d'organisations de patients, des Instituts de recherche en santé du Canada, de l'Institut d'excellence en santé et en services sociaux (INESSS) du Québec, de l'industrie pharmaceutique et des chercheurs. Le but était de prendre connaissance et discuter d'une proposition d'un cadre règlementaire pour les médicaments orphelins au Canada (voir résumé du Cadre ci-dessous).

L'objectif de ce cadre règlementaire est "d'établir un cadre complet qui permettra aux Canadiens d'avoir accès aux médicaments orphelins sans compromettre la sécurité des patients. Le cadre s'attaquera aux défis uniques de l'étude de petites populations de patients et harmonisera les activités réglementaires du Canada avec celles des partenaires internationaux."

Contenu du cadre:
- Désignation de médicament orphelin
- Avis scientifique et avis concernant l'élaboration de protocoles cliniques
- Échange d'information facilité pour favoriser la transparence
- Obligations en matière de surveillance après la mise en marché
- Mesures incitatives pour le développement de médicaments, y compris l'exclusivité commerciale, une réduction des prix à payer et un examen prioritaire des demandes.

Santé Canada vise à présenter ce règlement à la Chambre des communes à Ottawa au cours de l'automne prochain.

 

Il a aussi été question à cette réunion d'accès aux médicaments orphelins, surtout la question du remboursement par les assurances publiques et privées. Le cadre règlementaire ne touche pas le remboursement qui dépend d'une décision de chaque province suite aux recommandations d'un comité d'évaluation fédéral ou de l'INESSS au Québec.

 

Le Regroupement québécois des maladies orphelines a présenté ses préoccupations face à l'absence d'un cadre d'évaluation spécifique pour les traitements pour maladies rares à l'INESSS (cadre dont il était question dans la Politique du médicament du Québec en 2007). Le cadre d'évaluation actuel n'est pas adapté aux médicaments orphelins étudiés sur des petits nombres de patients et qui concerne des maladies rares peu étudiées. La conséquence est que plusieurs médicaments soumis par les manufacturiers sont refusés, car l'INESSS déclare qu'ils ne répondent pas à  leurs critères de valeur thérapeutique ou que les médicaments sont considérés trop chers pour la valeur thérapeutique apportée.

Résumé du Cadre règlementaire proposé pour les médicaments orphelins au Canada

-          Désignation d’un médicament orphelin : enfin le Canada entamera le pas de nombreux autres pays et offrira des avantages et incitatifs aux compagnies qui veulent développer un médicament pour une maladie rare.  Ces derniers pourront faire la demande pour une désignation orpheline. Les avantages de cette désignation incluraient : conseils scientifiques et avis sur les protocoles d’essais cliniques, révision prioritaire, réduction des frais pour petites et moyennes entreprises et exclusivité de marché de 8 ½ années pour médicaments innovateurs qui incluent les résultats d’essais cliniques pédiatriques.

-          Demande d’avis de Santé Canada : le commanditaire du médicament avec désignation orpheline pourra faire une requête auprès de Santé Canada pour obtenir des conseils scientifiques et des  avis sur les protocoles d’essais cliniques étant donné les défis spécifiques des études de maladies rares.  Ces conseils pourront être communiqués à un stade précoce du développement du médicament, augmentant ainsi la possibilité de succès au stade de demande d’autorisation de mise en marché.

-          Avis d’experts et de représentants de patients : durant le processus de demande d’une désignation orpheline, Santé Canada pourra solliciter l’avis de cliniciens, de chercheurs et d’agences de régulation semblables d’autres pays. Les représentants de patients pourraient aussi donner la perspective des patients sur la sévérité de la maladie ou sur leurs besoins sur le plan thérapeutique.

-          Demande d’autorisation de mise en marché : il faudra faire la preuve d’enregistrement de l’essai clinique dans un registre publique. Il y a aura révision prioritaire des demandes de mise en marché pour les médicaments orphelins.

-          Obligations pour la période post-mise en marché : le manufacturier devra présenter un plan de surveillance post-mise en marché pour l’évaluation continue des bénéfices, risques et incertitudes liés au médicament.